令和8年9月30日の中央社会保険医療協議会（中医協）総会（第658回）で、「最適使用推進ガイドライン（簡略版）について」が審議されました。この簡略版は、再審査を終えた医薬品のガイドラインを、添付文書と重複しない内容に絞って手続きを軽くする仕組みです。本号では、今回の審議内容を、制度の趣旨、対象品目、記載内容の変化の3点から整理します。
今回の審議のポイントは、高コレステロール血症治療薬「レパーサ皮下注」のガイドラインを簡略版に切り替えることです。第1に、簡略版は令和4年9月に中医協が了承した仕組みで、再審査の評価を終えた品目・効能に適用されます。第2に、レパーサは再審査の評価を終え、簡略版への改訂について令和8年8月26日に薬事審議会の了承を得ています。第3に、簡略版では作用機序や臨床成績など、添付文書と同じ内容の説明を原則として省略する一方で、施設要件と投与対象患者の要件は維持されます。
ポイント1：簡略版GLは再審査を終えた品目の手続きを軽くする仕組み
簡略版GLは、有効性と安全性の情報が十分に蓄積された品目について、事務的な手続きを簡略化するために設けられました。以下では、もとになる最適使用推進ガイドラインの役割、簡略化が必要になった背景、切り替えの手続きを順に説明します。
最適使用推進ガイドラインは、革新的で高額な医薬品を適切な患者と医療機関で使うための指針です。厚生労働省は2017年から、新しい作用機序をもつ医薬品について、承認審査と並行してこのガイドラインを作成してきました。ガイドラインには、医薬品を使う医療機関の要件、投与の対象となる患者、留意事項が示されます。背景には、高額な医薬品が国民負担や医療保険財政に与える影響への懸念があります。
ガイドラインの作成数が増えるにつれて、維持管理の負担が大きくなりました。作成されたガイドラインは、令和4年9月の時点で40本を超えていました。各ガイドラインは、効能・効果の追加や添付文書の改訂のたびに見直され、そのつど外部専門家による検討会が開かれてきました。そこで厚生労働省は、再審査の評価が終了した品目・効能に限り、ガイドラインを簡略化する方針を示しました（令和4年9月14日中医協了承）。切り替えの時期は、再審査の評価終了後の一部変更承認時または添付文書改訂時です。
簡略版GLへの切り替えは、4段階の手続きで進みます。
医薬品審査管理課が簡略版GL案を検討し、申請者（製造販売業者）に確認する
対象医薬品の承認を報告する薬事審議会の部会で、事務局が簡略版GL案を説明し、了承を得る
中医協総会で、事務局が簡略版GL案を示し、了承を得る
一部変更承認や添付文書改訂の時期に、保険適用上の留意事項とあわせて通知する
なお、簡略版GLへの切り替え後に効能追加などで改定する場合は、中医協には事後報告となります。
ポイント2：今回の対象はレパーサ皮下注140mgペン
今回の対象は、アムジェン株式会社の「レパーサ皮下注140mgペン」（一般名：エボロクマブ）です。以下では、この医薬品の概要と、簡略版GLへ切り替えるまでの経緯を説明します。
レパーサは、悪玉コレステロール（LDLコレステロール）を大きく下げる注射薬です。効能・効果は「家族性高コレステロール血症、高コレステロール血症」で、次の2つの条件をいずれも満たす場合に限られます。
心血管イベントの発現リスクが高い
HMG-CoA還元酵素阻害剤（スタチン）で効果不十分、またはスタチンによる治療が適さない
用法・用量は、家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体と高コレステロール血症では、通常、成人に140mgを2週間に1回、または420mgを4週間に1回皮下投与します。家族性高コレステロール血症ホモ接合体では、通常、成人に420mgを4週間に1回皮下投与し、効果不十分な場合は420mgを2週間に1回皮下投与できます。
レパーサのガイドラインは、再審査の評価終了を受けて簡略版に切り替わります。最初のガイドラインは平成29年3月に作成されました。再審査では、承認の拒否事由（医薬品医療機器等法第14条第2項第3号イからハ）のいずれにも該当しないと、令和7年6月に判断されました。その後、令和8年8月26日に薬事審議会が簡略版への改訂を了承しました。通知の発出と適用は、令和8年10月上旬の予定です。保険適用上の留意事項については、記載の整備のみとされています。
ポイント3：簡略版では説明部分を省略し、要件部分を維持する
簡略版GLでは、添付文書で確認できる説明部分を原則として省略し、施設と患者の要件はそのまま残します。以下では、削除される項目、維持される項目、簡略版における添付文書の位置づけを順に説明します。
削除されるのは、「本剤の特徴、作用機序」と「臨床成績」の2項目です。これらの内容は、原則として添付文書と同じだからです。「投与に際して留意すべき事項」も、添付文書と同じ内容は原則として削除するとされています。
維持されるのは、「施設について」と「投与対象となる患者」の2項目です。レパーサの簡略版案では、施設の要件として次のような内容が引き続き示されています。
投与開始時：医師免許取得後6年以上の臨床研修歴（うち3年以上は循環器診療または動脈硬化学）をもつ医師が所属すること
投与開始時：製薬企業からの情報管理や有害事象への対応ができる体制が整っていること
投与継続時：開始時の要件を満たす施設であること。または、その施設と連携でき、高コレステロール血症の診療経験が十分にあり、効果判定と継続判断を適切に行える医師がいる施設であること
投与対象となる患者についても、要件が引き続き示されています。たとえば、家族性でない高コレステロール血症患者では、冠動脈疾患の既往、糖尿病、慢性腎臓病などのリスク因子を1つ以上もつことが目安です。また、最大耐用量のスタチンを一定期間使っても脂質管理目標値に届いていないこと、またはスタチンによる治療が適さないことが求められます。この「一定期間」は、家族性高コレステロール血症の患者と冠動脈疾患・アテローム血栓性脳梗塞の既往がある患者では、担当医師が臨床上十分と判断する期間です。それ以外の患者では、原則として3か月以上です。
簡略版では、省略した説明を添付文書で確認する前提に変わります。レパーサの簡略版案の冒頭には、作用機序、臨床成績、投与に際して留意すべき事項などは最新の電子化された添付文書を参照するよう明記されました。この結果、ガイドラインの構成は、通常版の6項目から、「はじめに」「施設について」「投与対象となる患者」「投与に際して留意すべき事項」の4項目になります。なお、レパーサの簡略版案（未定稿）の「投与に際して留意すべき事項」には、LDLアフェレーシスと併用する場合の投与のタイミングや自己投与時の指導などが引き続き記載されています。ガイドラインと保険適用上の留意事項との関係は、従来と同じです。
まとめ：要件は変えずに、手続きだけを軽くする改訂
今回の中医協総会では、レパーサ皮下注の最適使用推進ガイドラインを簡略版に切り替える案が審議されました。簡略版GLは、再審査を終えた品目のガイドラインを効率よく維持するための仕組みです。レパーサは再審査の評価を終え、令和8年8月26日に薬事審議会の了承を得ており、簡略版GLは令和8年10月上旬に通知・適用される予定です。簡略版では作用機序や臨床成績など添付文書と同じ説明を原則として省きますが、施設要件と投与対象患者の要件は維持されます。保険適用上の留意事項も、記載の整備のみとされています。
参考資料：
中医協 総－２「最適使用推進ガイドライン（簡略版）について」（令和8年9月30日）
中医協 総－２参考１「再審査の評価終了後の最適使用推進ガイドラインの改訂について」（令和4年9月14日 中医協 総－５）
中医協 総－２参考２「最適使用推進ガイドライン エボロクマブ（遺伝子組換え）」（未定稿）
